A l'échelle mondiale – États-Unis, Europe et Japon principalement – les entreprises du médicament investissent plus de 60 milliard d'euros chaque année dans la recherche et dans la mise au point de nouveaux traitements innovants.
En France, l'industrie pharmaceutique est l'un des secteurs industriels où l'effectif en R&D est le plus élevé. Elle est principalement répartie dans trois régions : Ile-de-France, Rhône-Alpes et Centre.
En vertu de l'ampleur de ses investissements majoritairement consacrés à la production (dans le cadre de l'accord-cadre de 1994 qui définit les orientations d'une politique globale du médicament), la France est le premier producteur européen de médicaments depuis 1995, devant l'Allemagne et le Royaume-Uni, avec un chiffre d'affaires de 50 milliards d'euros en 2009 (dont 46% consacrés à l'exportation). Un statut qui reste toutefois fragile avec l'émergence d'un nouveau concurrent, l'Irlande.