L’AFM-Téléthon mène un combat sans relâche contre les myopathies, un ensemble de maladies neuro-musculaires génétiques rares et très invalidantes. Longtemps considérées comme incurables, des espoirs de guérison sont aujourd’hui possibles grâce aux efforts conjoints des militants qui communiquent des informations à la population (patients et familles, professionnels, grand public…) et des chercheurs qui s’attèlent à développer des thérapies innovantes pour guérir les malades. Parmi les succès que l’on peut attribuer à l’AFM, on retrouve notamment la réalisation des premières cartes du génome humain (entre 1992 et 1996), l’établissement de banques d’ADN ou bien la mise au point des biothérapies (thérapies géniques, pharmaco-génétique, cellules souches…).

Cette impulsion scientifique, médical et sociale fait office de modèle, et bénéficie à la médecine. Ce rendez-vous continue de fédérer la population à travers les promesses de dons pour contribuer à ces avancées. Ainsi, plus de 89 millions d’euros ont été récoltés lors de l’édition 2013.

Au fil des années, seule ou en partenariat avec des organismes de recherche publique, l’AFM-Téléthon a pu créer des laboratoires, regroupés depuis 2011 au sein de l’Institut des Biothérapies des maladies rares, dans une volonté de remédier à l’insuffisance des financements alloués aux recherches pour les maladies rares. Plus de 650 chercheurs, médecins et autres ingénieurs travaillent dans ces quatre structures, dont :

• le Généthon à l'origine du premier bioparc à la française le Génopole, qui développe cliniquement et produit des « gène-médicaments », employés dans les thérapies géniques. En réalisant les premières cartes du génome humain, il a participé au séquençage complet de celui-ci, achevé en 2003.
• l’Institut de myologie, au sein de l’hôpital de la Pitié-Salpétrière, qui mène conjointement des activités de recherche et d’enseignement.
• L’I-Stem, créé en 2005, laboratoire pionnier dans le développement des thérapies grâce aux cellules souches, utilisées dans les techniques de greffe
• Atlantic Gene Therapies, pôle de l’innovation des thérapies géniques, localisé à Nantes.

Particulièrement tournée vers l’innovation en matière de biothérapies, cette stratégie de l’AFM-Téléthon est le reflet d’une véritable explosion économique du marché des biotechnologies. Encore peu connue du grand public, cette discipline est pourtant porteuse d’avenir, comme en témoigne le nombre croissant de start ups qui s’oriente vers le développement de dispositifs de santé. Au-delà des myopathies, tous les domaines sont concernés : outils sans fil de chirurgie, édition de logiciels santé, e-santé, diagnostic en temps réel, imagerie médicale…

Proposant des services aux quatre coins de la France, ce secteur est en plein « boom », et séduit de plus en plus d’investisseurs, preuve que les biotechnologies ont un bel avenir devant elles.